Речь идет о болезни Гентингтона. Это редкое наследственное заболевание головного мозга, симптомы которого прогрессируют из года в год. Его вызывает избыточное количество повторов ДНК в гене хантингтин: это приводит к выработке дефектного белка, медленно отравляющего мозг. Ученые выяснили, что однократная генная терапия может заметно замедлить прогрессирование болезни.