Это смертельное заболевание удалось замедлить с помощью генной терапии
Речь идет о болезни Гентингтона. Это редкое наследственное заболевание головного мозга, симптомы которого прогрессируют из года в год. Его вызывает избыточное количество повторов ДНК в гене хантингтин: это приводит к выработке дефектного белка, медленно отравляющего мозг. Ученые выяснили, что однократная генная терапия может заметно замедлить прогрессирование болезни.
Болезнь Гентингтона начинается с легкой потери координации и забывчивости. Затем носитель этого заболевания сталкивается с непроизвольными движениями конечностей, резкими перепадами настроения и постепенным ухудшением памяти и мышления. В настоящее время нет методов лечения, устраняющих первопричину этого заболевания: тем, кто унаследовал эту мутацию, оставалось лишь принимать препараты, облегчающие симптомы.
Сейчас же врачи из Амстердама, специализирующиеся на генной терапии, провели исследование с участием 29 человек, у которых была диагностирована начальная стадия болезни Гентингтона. Им вводили высокую дозу терапевтического препарата непосредственно в мозг. В итоге был обнаружен положительный эффект по нескольким клиническим показателям: например, у больных снижался уровень токсичного белка. По словам исследователей, за три года прогрессирование заболевания замедлилось на 75% по сравнению с участниками контрольной группы.
Ученые заявляют, что это исследование прокладывает путь к первому в истории лечению, способному изменить течение редкого наследственного заболевания мозга. Невролог Сандра Костик из Медицинского центра Векснера при Университете штата Огайо считает, что генная терапия может замедлить развитие болезни и дать людям с болезнью Гентингтона много дополнительных лет самостоятельной жизни
Есть о чем рассказать? Пишите в наш телеграм-бот. Это анонимно и быстро
